>  > 

华北工控PPC-3156QK:适用于医疗...

 小编点评➙
😅😞❼坚持“四个做到”推动党纪学习教育落地见效,男子被怀疑偷拍称如没有砸你手机,李强同主要国际经济组织负责人举行“1+10”对话会

中柬协力促推两国游客“双向奔赴”最新版截图

海地一贫民窟遭帮派袭击 造成至少110人死亡截图景顺长城A500ETF(159353)连续4天遭净赎回,资金净流出约3.8亿元截图兴业银行兰州分行开展“金融为民谱新篇守护权益防风险”金融消保宣传活动截图上海区级消费券难抢,二手平台上却“全都有”!记者揭露黄牛抢券手法截图鸟山明的“游戏”往事截图

火狐app官网入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

埌根发现两具尸?公安网安依法查处造谣案2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 206姜姣菡n

    人生赛道上,想掌控自己的方向盘⛁♼

    2024/12/10  推荐

    187****8880 回复 184****4954:《唐五代诗全编》:“讨原”与“溯流”兼具并重的理念与实践⚬来自长沙

    187****2421 回复 184****288:云南全面进入新一轮森林草原防火期🔙来自义乌

    157****673:按最下面的历史版本⚪🎟来自台州

    更多回复
  • 4193童芸佳417

    英媒:特朗普团队有三种方案解决俄乌冲突❵🗳

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:叙利亚驻俄使馆确认阿萨德在莫斯科😶来自资阳

    158****4329:高清-女子围棋名手赛深圳收官 唐嘉雯胜陆敏全夺冠👪来自大庆

    158****3006 回复 666💌:公安局为调动工作民警举行欢送会!🎮来自广州

    更多回复
  • 509祁坚芝ca

    将于明年年初首飞!长八甲遥一火箭装船起运,奔赴发射场🍢📝

    2024/12/08  不推荐

    通滢爽ba:我科学家提出四倍体野生水稻快速驯化新路线❐

    186****6085 回复 159****2907:新型骗局:视频博主骂杨坤被判赔8万多,哄骗刀郎粉丝买货打赏!假判决书套路深🍟

人民网三评“百度已死?”之一:开放共享,岂能言行不一热门文章更多

相关专题

最新专题