>  > 

叙利亚反对派释放所有监狱囚犯 宣称推翻政权

 小编点评🆔
⚸❷⚋关于西部的一百个“想不到”丨青海的鱼“游”出国门,澳门回归祖国25周年|携手同心向未来——澳门帮扶贵州从江协同发展侧记,2021年4月 00015 英语(二) 自考真题试卷和分析下载

激动!2024湖北消费券新消息!最新版截图

上海:1万余棵枫树进入最佳观赏期截图湖边遭无人机撞伤脸截图应县木塔修缮困局截图2020年中国天然气进口数量稳步增长 进口源呈多元化截图房地产税收优惠新政实施 市场热度回升截图

华体汇体育app官方下载

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者华体汇体育app官方下载,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人华体汇体育app官方下载,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor)华体汇体育app官方下载,对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平华体汇体育app官方下载,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

孙宝林数字艺术AI之梦专题展在京开幕2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 804宗政平群l

    “仇中亲日”尹锡悦弹劾案细节曝光🚆🌅

    2024/12/10  推荐

    187****1568 回复 184****620:自驾游小车难出海南岛?现在可以用铁路托运出岛了🥃来自泉州

    187****313 回复 184****7815:后备人才选拔与体育教育并重北京市第一届“极下之光杯”青少年篮球联赛总决赛成功举办🌫来自德阳

    157****2553:按最下面的历史版本👴🍹来自都匀

    更多回复
  • 2066王荷雪76

    中企承建的乌干达通信骨干网五期项目建设正式启动🍠😃

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:看社会消费 政策“组合拳”激发国内大市场活力☋来自南平

    158****8129:特朗普或给金融体系带来风险?美财长耶伦警告这一可能性✚来自四平

    158****9087 回复 666🗂:《丹江口水库岸线保护与利用规划》印发🕙来自长乐

    更多回复
  • 729伏聪华pl

    汽车年审OBD检测是什么,对汽车行业有什么影响?🐒🕓

    2024/12/08  不推荐

    盛瑶睿ei:西藏林芝市墨脱县发生4.6级地震✠

    186****312 回复 159****7348:叙利亚或陷入新乱局,谁是幕后推手?➓

相关专题

最新专题