>  > 

北京“中轴线志愿服务总站”启用

抖音

三团伙谎称提升学历诈骗超四千万元,受害人多是企事业单位职员

开发商:上饶《2019年绍兴市福利彩票社会责任报告》发布科技有限公司  年满12周岁
654万次下载版本:74.9.4♌大小:20.78MB
 小编点评💴
🎀⛨🐿深圳部分地区“扫楼”排查感染者 居民称柜子床底都要看,把创新写在算力芯片上!专访安凯微董秘李瑾懿:用极致产品打开细分市场,个人征信受损 商业银行能消除个人不良征信记录吗?

澳门大学生学术征文比赛75篇论文获奖最新版截图

“设计营商周2024”在香港举行 以文化交流促动设计融合与创新截图第十届孙子兵法国际研讨会在京举办截图直播丨叙利亚局势突变:反政府武装宣布推翻阿萨德政权,阿萨德本人去向不明截图工艺造假 成红木制假新手段截图完整、准确、全面贯彻落实关于做好新时代党的统一战线工作的重要思想截图

刘伯温三期内必开一期

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩刘伯温三期内必开一期,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

11月谣言榜丨牛奶保质期长,是添加了防腐剂吗?2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 929喻波娣h

    外卖骑手收入曝光:高频骑手月入过万不稀奇➜❢

    2024/12/10  推荐

    187****8816 回复 184****6544:高三女生醉酒遭强奸致死案择期宣判❉来自南昌

    187****7074 回复 184****5698:促进生产要素向发展新质生产力集聚🥟来自巴中

    157****6301:按最下面的历史版本⚒🍠来自鹤壁

    更多回复
  • 9649解有坚408

    澳门回归祖国25周年|新动能 新空间——横琴深合区助力澳门“一国两制”事业新发展🚟✲

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:工薪族该如何收藏红木家具⛗来自烟台

    158****826:涉案金额高达1.4亿元 跨境电信网络诈骗案“金主”被判无期徒刑♇来自池州

    158****3056 回复 666👛:2018年度国家最高科学技术奖获得者钱七虎:60载科研报国 铸就强国之盾🔓来自瓦房店

    更多回复
  • 339丁刚蓝xc

    "大冰"为困难人员发羽绒服被叫停:多人穿厚羽绒服排队👸🗣

    2024/12/08  不推荐

    章强国sk:「人民网」曾让全网心疼的豆豆,上小学了!⏭

    186****1027 回复 159****5484:15亿亩承包地如何合理有序流转🚉

相关专题

最新专题