AAV基因疗法：罕见病治疗的突破口？

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在12月10日-13日举行的全球最大规模乳腺癌会议——2024年第47届圣安东尼奥乳腺癌研讨会上，复旦大学附属肿瘤医院邵志敏教授团队发布的一项改变三阴性乳腺癌新辅助治疗模式的临床Ⅲ期关键研究成果，成为大会关注热点。这项研究在常规蒽环、紫杉、铂类、环磷酰胺化疗基础上，联用中国原创免疫治疗新药卡瑞利珠单抗（一种PD-1单克隆抗体），将三阴性乳腺癌新辅助治疗的病理学完全缓解率提高12.1%（从44.7%到56.8%），显著优于当前常用的化疗方案。

“虽然标准治疗方案已取得一定疗效，但临床上仍然在探索进一步优化治疗方案的策略。近年来，为提高新辅助治疗的病理完全缓解率，研究者尝试将免疫治疗纳入标准化疗方案，已经有临床研究证实必一体育网页版，在传统化疗的基础上加用免疫治疗，如PD-1或PD-L1单克隆抗体这类药物，能够明显提高患者新辅助化疗的病理完全缓解率，并且延长生存。”邵志敏说。

上述专家也表示，当前，国外一些药物如PD-1抑制剂帕博利珠单抗（俗称K药）在国内受益的三阴性乳腺癌患者群体大约只有30%必一体育网页版，且在临床研究过程中并未纳入中国患者群体，同时K药的适应症也有限，很难覆盖到所有的患者群体，“我们也希望通过基于中国人群的临床试验，基于中国原创的免疫治疗新药，将三阴性乳腺癌获益患者群体不断拓展开来，让更多患者受益，同时进一步提高他们的生存率，也让创新药物的患者可及性更好。”

“目前我们也在不断深入研究，哪类三阴性乳腺癌患者容易复发，通过什么措施可以减少复发。如果三阴性乳腺癌患者5年不复发，基本就可以宣告‘治愈’。”邵志敏还指出，今年，其所在的复旦大学附属肿瘤医院也牵头成立了乳腺癌精准治疗协作组，旨在协作开展多中心乳腺癌精准治疗的临床研究，搭建中国特色乳腺癌转化研究平台，期待以更多中国原创方案造福全球广大乳腺癌患者。